痛心！上海一名 6 岁女童罹患罕见基因发育类疾病，该病仅造成发育迟缓，不会缩短寿命、危及生命。父母为寻求前沿改善方案，对接科研团队，自费 582 万元参与全球首例脑部个体化基因编辑临床试验，令人惋惜的是，接受治疗仅一周，孩子不幸离世。

信息来源：《Science》期刊、凤凰网、网易官方报道

类似突破伦理底线、忽视受试者安全的临床试验悲剧，在全球医药研发史上多有记载。把时间倒回 1999 年 9 月 13 日，美国宾夕法尼亚大学开展一项基因治疗临床试验，18 岁青年杰西・格尔辛格入组。

杰西所患遗传病症状轻微，依靠饮食与常规药物即可稳定控制，他自愿参与试验，希望能为同类患者提供治疗参考。

在注射腺病毒载体药物后，杰西身体迅速出现严重全身性不良反应，多脏器功能快速受损，四天后抢救无效离世。

事后美国 FDA 介入调查发现，该团队此前动物实验已出现受试动物死亡，低剂量人体受试者也产生明显不良反应，但完整风险信息并未如实告知杰西及其家属；项目负责人还持有研发药企大量股份，存在难以回避的利益关联，整个试验流程多处违反临床研究规范。

2006 年 3 月 13 日，英国伦敦北威克公园医院开展德国药企 TGN1412 单抗首次人体试验。药企称该药物在动物实验中，即便给到人体预估 500 倍剂量也无安全问题，团队对试验安全性过度乐观。

8 名健康志愿者参与分组，6 人注射试验药物、2 人使用安慰剂。所有受试者同步完成给药后不久，多名志愿者出现严重全身性免疫过激反应，血压、体温快速出现异常，医护来不及分步观察处置，多名志愿者送入重症监护室长期治疗，留下不可逆的身体永久损伤，部分受试者后续需长期接受康复治疗。

该事件曝光后，欧洲药监部门立刻修订人体首试强制规范，要求分批、间隔给药观察，杜绝一次性批量给药。

再往后到 2016 年 1 月，法国雷恩 Biotrial 公司承接葡萄牙药企镇痛新药 BIA 10-2474 一期临床试验。试验分梯度提升给药剂量，低剂量组别受试者无明显不适。直至最高剂量组别，第一名受试者服药后很快出现头部不适、视觉异常，脑部影像学检出异常病灶。

但试验团队并未立刻全面暂停给药，次日依旧为其余志愿者发放同等高剂量药物。第一名受试者后续救治无效离世，其余多名志愿者也留下永久性脑部损伤。法国药品监管部门事后核查，动物毒理实验早已提示该药物存在神经毒性隐患，团队未予以足够重视，试验应急处置机制完全缺失。

三起全球知名违规临床试验悲剧摆在眼前，再回看上海这名 6 岁女童的遭遇：治疗采用脑脊液注射病毒载体的方式，院方内部复盘评估，确认此次试验操作、药物干预与孩子离世存在直接关联。

结合《民法典》第一千零八条明确规定：开展临床试验必须取得主管部门审批、伦理委员会审查同意，完整向监护人告知全部潜在风险并取得书面同意，法律明令禁止向受试者收取任何试验相关费用，582 万高额自费款项本身已经触碰法律红线。

事故发生后相关研究论文依旧正常刊发，直至境外权威学术媒体曝光整件悲剧才公之于众。医学创新是人类进步的必经之路，但任何科研探索，都不能无视受试者生命安全、逾越法律与伦理的底线，这起悲剧留给整个医疗科研行业沉重的反思。