上海莱士SR604注射液深度研报

一、药物基本属性

SR604（上海莱士，002252）：全球First-in-Class单抗、1类生物创新药，靶向活化蛋白C（APC），是人源化单克隆抗体，直接绑定APC、抑制APC抗凝活性，是围绕蛋白C通路全球首款落地临床的出血病新药。

作用机理（紧扣蛋白C生理）

人体APC（活化蛋白C）核心功能：灭活Ⅴa、Ⅷa、强效抗凝；
血友病患者先天凝血因子缺失，体内APC过度发挥抗凝，进一步压制凝血、反复出血；
SR604精准中和多余APC、适度下调机体抗凝力度，平衡凝血-抗凝，实现止血预防出血，区别于传统输注凝血因子的治疗路径，是蛋白C产业链最核心创新药。

二、临床核心数据（2026年4月WFH全球血友病大会披露Ⅰ/Ⅱ期结果）

1. 疗效：预防性用药后，患者年化出血频次下降90%以上，含伴凝血因子抑制物的难治型血友病（传统药物治疗难点）同样显著获益 ；
2. 安全性：全临床试验零血栓不良反应，解决传统止血药“止血易血栓、抗凝易出血”痛点，副作用发生率极低；
3. 给药优势（核心壁垒）：皮下注射、超长给药周期，最优方案0.4mg/kg，每4～8周1针；传统凝血因子需每周2～3次静脉输液，居家可自行注射，大幅提升依从性 。

三、适应症布局（四大出血类疾病，持续扩适应症）

1. 核心适应症（主力管线）：血友病A、血友病B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏（Ⅱb临床收官，启动Ⅲ期筹备） ；
2. 新增获批临床：血管性血友病（2025.11获批Ⅱ期临床，目前入组进行中）；
3. 远期拓展方向：后续有望延伸至先天性蛋白C过剩相关出血、易栓症反向治疗，打通蛋白C上下游临床场景。

四、研发关键时间线

1. 2023.12：CDE受理SR604临床试验申请；
2. 2024.03：获Ⅰ期临床批件，完成6组剂量爬坡Ⅰ期；
3. 2025全年：血友病适应症进入Ⅱb临床、血管性血友病新增Ⅱ期临床获批；
4. 2026.04：国际WFH大会公布Ⅰ/Ⅱ期完整积极数据，主力适应症筹备Ⅲ期临床试验 ；

行业预期：顺利完成Ⅲ期后最快2028年前后申报上市。

五、对应蛋白C产业链价值（串联前文）

1. 上游检测端：SR604用药前需检测血浆蛋白C活性、APC含量，直接拉动蛋白C/蛋白S体外诊断试剂需求（科华生物、美康生物等IVD企业受益）；
2. 药物端两条线
- 国产人源纯化蛋白C注射液（天坛/博雅在研）：用于先天蛋白C缺乏（出血+暴发性紫癜）；
- SR604单抗：抑制APC、用于血友病/血管性血友病等APC亢进引发出血，一正一反完整闭环蛋白C药物赛道；
3. 替代逻辑：全球暂无同靶点竞品，海外血友病非因子药仅艾美赛珠单抗，SR604给药间隔更长、靶点独创，国产替代+全球出海空间充足。

六、商业化空间测算

1. 国内存量患者：血友病A/B合计约12万、血管性血友病3～5万、先天性FⅦ缺乏罕见病数千人；传统年治疗费用10万+/年，SR604上市后对标进口非因子药定价；
2. 全球空间：First-in-class靶点，欧美、东南亚血友病市场可出海授权，是上海莱士“脱浆转型（摆脱血浆依赖）”核心重磅管线，打造第二增长曲线 。

七、相关标的总结

1. 原研：上海莱士（002252）：SR604独家研发主体，直接受益新药落地；同步布局血浆源人蛋白C研发；
2. 血制品：天坛生物、博雅生物：布局纯化人蛋白C注射液，和SR604分属蛋白C通路两端用药；
3. IVD：科华生物、美康生物：SR604配套蛋白C活性检测试剂供应商。