在中国再小众的需求也不小众
国内庞大人口的红利之下,哪怕是0.01%的需求,也有十万人口级市场
比如罕见病
单个罕见病的发病率极低,常用“万分之一”、“百万分之一”来衡量
世界卫生组织 (WHO):患病人数占总人口的0.65‰ - 1‰ (即0.065% - 0.1%)。· 中国定义:新生儿发病率低于1/10000(万分之一),或患病率低于1/10000。
例如:渐冻症(ALS)每年发病率约1/10万,白化病约1/10万 - 1/2万;而有些疾病全球仅报道数百例,如“消失性骨病”。
因此一直以来药企对于罕见病的药物临床研究其实比较消极,主要是考虑临床研究需要寻找入组的患者如果在国外人口稀少的国家,相对来说入组效率较低,即使研发成功,市场也较小
但是中国范围罕见病患者总数估算超2000万,每年新增超20万。有研究估计,中国两批罕见病目录内疾病的累积患病率约为1.1% - 1.6%,影响人数在1526万至2311万之间。若按全球5%的总体患病率估算,中国患者人数甚至可能达到7000万
如此庞大的罕见病患者人群使药企不得不重新审视相关药物研发 在中国再小众的需求也不小众