六月的一场会议上,再生元公司的骨病药物被报告为可将病情降低99.9%,p值为0.001。而美国食品药品监督管理局(FDA)周三批准的标签上则写明,同一项测量结果在统计学上并不显著。
这两种说法都属实,帕萨特鲁(Pasatru)确实有效。此次批准基于另一项测量指标——新骨生长的数量,标签显示该指标在两个剂量下均具有统计学显著性。此处并无任何与此相悖之处。
这种疾病名为进行性骨化性纤维发育不良。肌肉和肌腱会转化为骨骼,第二副骨架在原有骨架上生长,全球约有900人被诊断患有此病。其中63人参与了这项试验,未来也不会有规模更大的试验了。
改变结论的测量指标是新骨体积。在第56周时,安慰剂组的平均新骨体积为10.5立方厘米,而使用帕萨特鲁的两组平均分别为0.02和0.01立方厘米。这三个数字正是99.8%和99.9%降幅的来源。
根据试验预先设定的检验方法,这一差异未达到显著性水平,标签中仅用一句话予以说明。而在试验结束后构建的另一种模型下,该差异则变为99.9%,p值为0.001。这正是六月会议上展示并于十四日报道的版本。
无论是FDA的批准公告,还是再生元公司的新闻稿,均未提及骨体积。这两个文件中都没有出现这个词。
还有另一个数字也在经历同样的情况。标签允许在较高剂量不耐受时,将剂量从每公斤10毫克降至3毫克。在10毫克剂量下,与安慰剂相比的发作率比为0.12,范围为0.03至0.42。在3毫克剂量下,该比值为0.85,范围从下降74%到上升173%不等。再生元公司的新闻稿将0.85报道为15%的降幅,这一说法本身正确,但未附上任何范围。
这正是范围在此处至关重要的原因。当一种疾病仅有900名已知患者时,标签是唯一仍保留数字不确定性信息的文件。会议幻灯片上没有,新闻稿中没有,媒体报道中也没有。
当一个数字最终到达患者手中时,它已经历了三次转述,而范围在每一次转述中都已消失殆尽。再生元帕萨特鲁
