【天价基因疗法药物中国降价140万元后,终于有患者用了】信玖凝降价140万迎首位使用患者曾以一针279万元的价格成为中国最贵药物的波哌达可基注射液(信玖凝),在今年6月份降价140万元后,终于迎来了首位使用的患者。9月9日,第一财经记者从研发厂家信念医药获悉,信玖凝已于近日在天津开出全国首张处方。信玖凝是一款治疗中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)的基因疗法,由中国企业自主研发,也是国内上市的首款腺相关病毒(AAV)载体基因疗法,已于2025年4月获批中国上市。血友病B是因凝血因子Ⅸ(FⅨ)先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病,患者被形象地称作“玻璃人”,日常轻微磕碰、活动都可能诱发关节、肌肉出血,严重时会出现颅内出血,直接危及生命。 网页链接
